Rett 相关话题

智通财经APP获悉短线股票推荐，Neurogene(NGNE.US)在周一盘后一度暴跌56%，截至发稿，该股大跌35%，报46.14美元。消息面上，该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(一种治疗Rett综合征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选人进行低剂量和高剂量的测试，其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗效数据，并显示出积极的前景。然而，据报道，两名接受高剂量治疗的患者中有一名出现了与治疗相关的严重不良事件，这与已知的AAV基因治疗风险一致。 低剂量队列的前四名参与者在临